Las evidencias previas de que determinados productos naturales, tales como la cafeína, aumentan la proteína MBNL1 in vitro en mioblastos de pacientes con DM1, proceden del proyecto titulado “Desarrollo de nuevos tratamientos para la Distrofia Miotónica, descubrimiento de fármacos in vivo”[1], del proyecto en consorcio público-privado dirigido por el Dr. Artero y financiado por la Fundació La Marató de TV3 en 2009. Esos resultados preliminares fueron publicados en las solicitudes de patentes “Caffeine for the treatment of Myotonic Dystrophy type 1 and type 2[2] y “Compounds for the treatment of Myotonic Dystrophy type 1 and type 2[3], estas últimas licenciadas a Myogem Health Company en 2015.
Dado que la cafeína pertenece a una numerosa familia de compuestos conocidos como xantinas, la continuidad de la investigación preliminar se centró en explorar en profundidad el comportamiento de estas moléculas en los modelos de DM1. Además se preveía que, combinaciones de xantinas y en particular combinaciones de cafeína con al menos otra xantina, podrían presentar efectos sinérgicos en ensayos in vitro y/o in vivo en modelos de DM1.
De los resultados obtenidos fruto de esta investigación se ha desarrollado el producto MYODM, que se presenta a continuación:
RESUMEN DE RESULTADOS
1. El estudio del efecto de MYODM sobre la capacidad de movimiento, media a través de los músculos indirectos asociados al vuelo, permite triplicar la funcionalidad de las moscas modelo de DM1, llegando a recuperar entre el 60-70% de la capacidad de vuelo de las moscas control sanas.
2. El estudio del efecto de MYODM sobre el área muscular permite llegar a recuperar aproximadamente el 40% del área muscular de los músculos indirectos de vuelo respecto de las moscas enfermas, a la vez que llegando a alcanzar casi el 85% de área muscular de las moscas sanas. Es decir, MYODM reduce considerablemente la atrofia muscular en el modelo de DM1.
3. El estudio del efecto de MYODM sobre la disfunción cardiaca en el modelo animal de mosca distrófica confirma que el producto es seguro in vivo y que suplementar la dieta de estos individuos enfermos es capaz de mejorar significativamente parámetros claves del corazón distrófico, como la frecuencia cardíacas y la fracción FS.
4. MYODM permite aumentar un 96% la esperanza de vida y un 65% la supervivencia promedio de las moscas distróficas respecto de las moscas sanas.
5. La alimentación de moscas modelo de DM1 con MYODM permite reducir los niveles Redox (medida de ROS) en aproximadamente 30% respecto de las moscas enfermas alimentadas exclusivamente con el medio nutritivo estándar.
6. La autofagia (catabolismo de componentes celulares para obtener energía y eliminar proteínas tóxicas y orgánulos dañados) está activada en DM1. La alimentación de moscas modelo de DM1 con MYODM permite reducir los niveles de autofagia más del 50%.
